近日,明度智云数字化合作伙伴——深信生物Innorna宣布,其自主研发的第四款罕见病mRNA药物IN013获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD)。作为合作伙伴,明度见证这一全球RNA疗法领域的重大突破。
创新疗法,WD罕见病治疗新突破
肝豆状核变性(Wilson病)是一种致命的铜代谢障碍性遗传病,全球患者面临治疗手段匮乏的困境。深信生物依托自主知识产权的mRNA-LNP技术平台,通过IN013直接恢复功能性ATP7B蛋白水平,系统性改善患者症状。此次FDA的认可不仅验证了该疗法的临床价值,同时也再次证实了深信生物mRNA-LNP技术平台的领先性。
若药物成功获批,IN013成功获得资格认定,深信生物将有机会获得FDA优先审评券(PRV),加速后续管线全球商业化进程。目前,深信生物已在遗传代谢病领域布局多款创新疗法,持续为全球患者带来希望。
深信生物成立于2019年,致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法,以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库(DOLL),可应用于多种创新疗法的开发,包括mRNA疫苗和药物、在体基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的mRNA和LNP技术平台,深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线,同时与国内外多家生物制药企业建立了合作,以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。
实力见证,明度智云深度赋能
明度深度融合AI、云计算、大数据等创新技术,已覆盖研发、生产、流通和使用等医药产业链的关键环节,为药企提供数智实验室、数智工厂、数智物流、数智质量、数智CGT等先进解决方案。通过应用了实验室语音助手、大模型报告生成等,全方位助力药企实现提质增效。
明度MSP平台充分发挥AI技术能力,将多年积累的行业经验应用实践,为药企提供数智实验室解决方案,已在多家企业研发场景中得到了验证,为跃赛生物等众多药企提供研发数字化保障,有效提升研发人员的工作效率,开拓生物医药数字化的新途径,致力打造研发数字化转型标杆案例。
明度MSP平台基于统一技术底座,提供模块化中间件,支撑迭代升级,满足多样化场景和复杂业务需求;采集各类场景、多种仪器设备数据,汇集多业务系统数据,确保数据真实可信,为客户提供高价值分析;结合 MSP 应用 APP,解决客户痛点,提供符合需求的业务解决方案,覆盖药物研发所有角色;平台支持 Pharma、Biotech、CXO 客户研发、检测、分析等场景,提升研发数字化管理能力和效率,应用于化药、生物药研发领域。
*部分图文来源 深信生物